Insilico 的 AI 发现和 AI 生成药物 INS018_055 在完成了 0 期和 I 期人体安全性研究后，已进入美国和中国等多地区 II 期临床试验。 第一批人类患者接受了这种药物。 这是一种潜在的 first-in-class 抗纤维化候选药物，已进入临床二期，完全由生成式人工智能交付，具有新的人工智能发现的靶点和人工智能生成的分子结构。 自 2021 年以来，在其集成的商用人工智能平台 Pharma.AI 的支持下，Insilico 已提名并宣布了 12 种用于内部药物发现项目的临床前候选药物，其中 3 种已进入人体临床试验。
Insilico Medicine（「Insilico」）是一家生成人工智能（AI）驱动的临床阶段生物技术公司，近日宣布已完成 INS018_055 II 期临床试验中患者的首剂给药，这标志着全球首款由生成式 AI 完成新颖靶点发现和分子设计的候选药物已推进至 II 期临床试验验证阶段。
该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估 IPF 受试者 12 周口服 INS018_055 剂量的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效，该受试者分为四个平行队列。为了在更广泛的人群中进一步评估该候选人，该公司计划在美国和中国约 40 个地点招募 60 名 IPF 受试者。
INS018_055 于 2023 年初在 I 期试验中收到了积极顶线数据。在新西兰和中国进行的 I 期试验中，INS018_055 分别在多个单剂量递增（SAD）和多剂量递增（MAD）队列，共 78 和 48 例健康受试者中完成了测试。国际多中心 I 期研究取得了一致的结果，证明了 INS018_055 良好的安全性、耐受性和药代动力学（PK）特征，支持了 II 期研究的启动。
Insilico Medicine 联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示：
「INS018_055 具有抗纤维化和炎症的潜力，可以为全球患者提供另一种选择，INS018_055 在 II 期临床试验中实现首剂不仅是 Insilico 迈出的重要一步，也是人工智能驱动药物发现和开发的里程碑。我们共同期待人工智能带来更多成就，以满足全球未满足的医疗需求。」
Insilico Medicine 创始人兼联合首席执行官 Alex Zhavoronkov 博士表示：
「当我们开始开发用于药物发现的生成式人工智能时，我从未想过会看到今天的临床和临床前结果。启动这种新型 IPF 抑制剂的 II 期试验代表了药物发现中深度生成强化学习的一个重要里程碑。我们将在临床试验中探索人工智能发现和设计的治疗方法对患者的疗效，这是对我们的生成式人工智能平台的真正验证。我们渴望继续推进这种潜在的一流疗法，以帮助有需要的患者，并展示生成人工智能在药物发现和开发中的价值。」
Insilico 是利用生成式人工智能进行药物发现和开发的先驱之一。该公司于 2016 年在同行评审期刊中首次描述了使用生成式 AI 设计新型分子的概念。随后，Insilico 为其基于生成对抗网络 (GAN) 的 AI 平台开发并验证了多种方法和功能，并将这些方法和功能集成到一起 将算法引入商业化的 Pharma.AI 平台，其中包括生成生物学、化学和医学。此外，Insilico Medicine 还推出了靶点发现人工智能平台 PandaOmics、生成化学人工智能平台 Chemistry42 和临床试验分析平台 inClinico，使生物技术和制药行业能够利用这些先进的生成人工智能工具来为其内部研发提供动力。
Insilico 正在利用生成人工智能在多种疾病领域的医疗保健领域取得突破。自 2021 年以来，Insilico 已在其 30 多个资产的综合投资组合中提名和宣布了 12 个临床前候选药物，并将其中 3 种推进到临床阶段。该公司受益于与 NVIDIA 的技术合作，包括 NVIDIA DGX 系统。「当我们开始时，有数百家公司声称使用人工智能进行药物发现，」Zhavoronkov 说。「Insilico 最初是在 NVIDIA GTC 上专注于深度学习的。我们是最早获得 DevBox 的公司之一，尽早测试了最新的硬件，现在正在研究 NVIDIA DGX。我们很早就押注于生成式 AI，利用 NVIDIA 的一流技术，努力工作，现在我们可以切实地展示 AI 所设想的研发性能的大幅提升和真正的临床阶段药物。」
关于 INS018_055
INS018_055 是一款由 Insilico 自主研发的潜在全球首创（first-in-class）小分子抑制剂。其新颖靶点由公司自有的人工智能驱动的靶点发现引擎 PandaOmics 识别，并且， Insilico 利用生成化学平台 Chemistry42 针对该新颖靶点生成和设计了全新的分子结构。2021 年 2 月， Insilico 提名 INS018_055 为项目的临床前候选化合物，用于特发性肺纤维化（IPF）治疗。同年 11月， Insilico 启动 INS018_055 的首次微剂量组人体试验，首次将 AI 发现的全新候选药物推进到临床验证阶段。2023 年 2 月，INS018_055 获 FDA 孤儿药认定。
关于特发性肺纤维化 (IPF)
特发性肺纤维化（IPF）于 2018 年被收录于中国《第一批罕见病目录》，是一种慢性疤痕性肺部疾病，其特征是肺功能进行性且不可逆转的下降，影响着全球约 500 万人。由于缺乏鉴别症状，诊断为 IPF 的患者通常已处于晚期，中位生存期为三年。鉴于可用疗法有限且预后不良，对新的 IPF 疗法仍有大量未满足的临床需求。
关于 Insilico Medicine
Insilico Medicine 是一家由生成人工智能驱动的临床阶段生物技术公司，通过下一代人工智能系统将生物学、化学和临床试验分析连接起来。该公司开发了人工智能平台，利用深度生成模型、强化学习、Transformer 和其他现代机器学习技术，来发现新目标并生成具有所需特性的新分子结构。Insilico Medicine 正在开发突破性解决方案，以发现和开发针对癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、传染病、自身免疫性疾病和衰老相关疾病的创新药物。
