在伦敦的大欧蒙街儿童医院，一岁大的小莱拉（Layla）不幸被确诊为白血病。在传统治疗方法都失效后，她一步步走向死亡。但她的父母并不想就此放弃。
莱拉的医生为她申请了一项尚在实验阶段的基因疗法，对捐献而来的免疫细胞进行编辑，再用到她身上。在一个月的时间内，这些细胞杀死了莱拉骨髓中所有的癌细胞。目前说她已痊愈还为时过早，大约还需过一两年，才能做出这样的论断。目前为止，她恢复得很良好，并没有癌症复发的迹象。其他病人也陆续在接受同样的治疗。
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莱拉[/caption]
实验疗法
莱拉3个月大时，被诊断为急性淋巴细胞白血病。骨髓中，癌变的干细胞会向血液中释放出大量未成熟的免疫细胞。她立刻被送入大欧蒙街儿童医院接受标准的化疗，接着又接受了骨髓移植。
白血病专家Sujith Samarasinghe是莱拉的医生之一，他说这种疗法在较年长的儿童中通常很成功。但是对莱拉这样年幼的孩子，成功率只有25%。而莱拉就是那剩下的75%中的一位。经过化疗后，在她身上依然能检测到癌细胞。于是，医生们决定为她进行骨髓移植。但是，这个方法也失败了。2个月后，莱拉的白血病卷土重来。在这样的阶段，通常已经无药可治了。但莱拉的父母坚持不放弃，于是医生们向伦敦大学学院的Waseem Qasim发去了邮件，后者正在研究一种癌症基因疗法。
细胞大战
这种疗法的基本思想是去除病人身体内的免疫细胞，用基因工程来改造它们，好让它们具备攻击癌细胞的能力，再把它们放回病人的身体内。世界上已经在进行类似的人体实验。一些实验是加入一种称为CAR19的受体的基因，它位于T细胞外面。经过基因改造后，T细胞能够搜寻和杀死表面携带有CD19蛋白的所有细胞——CD19位于导致急性淋巴细胞白血病的细胞上。
但是改造每位病人的T细胞并不便宜。而莱拉体内的T细胞已经所剩无几。于是，Qasim的团队为她开发了一种「现成」疗法，改造健康捐赠者体内的T细胞，以输入给上百位病人。为了防止捐赠者的T细胞被受赠者体内的细胞识别为外来细胞而引起排异反应，Qasim的团队采用基因编辑的方法，关闭了捐赠者细胞上的一个基因，使得受赠者无法识别出它们是外来细胞。
分子剪刀
传统的基因疗法只能像DNA上添加基因。但是有了基因编辑这个强大的工具，特定的DNA序列可以被「分子剪刀」剪切掉，因此可以关闭某个特定的基因。 Qasim的团队使用的分子剪刀称为TALEN蛋白。（以下视频为基因编辑的原理，字幕由机器之心翻译出品。）
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但是，还有一个困难需要克服。受赠者的免疫系统还会把不符合的T细胞识别为外来细胞并攻击它们。在白血病的病人中，这并不是一个问题，因为他们接受了很多药物来破坏免疫系统。但是，其中一种药物（一种抗体）也会破坏捐赠者的T细胞。所以Qasim的团队还关闭了捐赠T细胞上的另一个基因，让它们对那种抗体隐形。
莱拉的医生与Qasim联系上时，他与纽约生物科技公司Cellectis共同编辑的T细胞（称为UCART19）只在老鼠身上进行过实验。但莱拉的父母还是坚持接受了这个治疗。很幸运，几周内，治疗就开始起效。
这是基因编辑技术有史以来第二次被运用在人体上。第一个实验是用来改造HIV病人的T细胞，好增强它们抵抗病毒的能力。不过这些病人与莱拉不同，他们并没有面临即刻的死亡风险。
变化无常
分子剪刀有时候会剪切掉错误的基因，因此，这种方法有一定的风险，有可能会将普通细胞变成癌细胞。3个月后，莱拉又接受了第二次骨髓移植，以恢复免疫系统。这些健康的免疫细胞识别出了UCART19细胞并消灭了它们，因此莱拉体内不再含有任何经过基因改造的细胞。莱拉将继续接受常规测试，以确保癌症已治愈。
Cellectis计划在2016年上半年进行大规模临床试验。如果试验成功，这将是人类战胜白血病之路上的巨大进展。不仅如此，该方法还能用在其他疾病上，为人类带来更大的福音。
来自newscientist，机器之心编译出品。编译：汪汪。
